생성형 AI로 약물 재창출, 신약개발의 판을 바꾸다
신약개발은 언제나 인류 보건의 큰 도전 과제였습니다. 하지만 최근에는 생성형 인공지능(Generative AI) 기술이 이 분야의 패러다임을 빠르게 바꾸고 있어요. 특히 기존에 특정 질병에만 사용되던 약물을 전혀 다른 질환에 다시 적용하는 약물 재창출(Drug Repurposing) 분야에서 AI는 이미 실질적인 성과를 내고 있습니다. 그렇다면, 이 기술은 기존의 어떤 문제를 해결하고 있는 것일까요? 그리고 앞으로 어떤 방식으로 환자의 생명을 바꿔놓게 될까요?
전통적 신약개발의 한계: 시간과 비용의 벽
신약 개발은 평균 10~15년, 비용은 최대 1조 원 이상이 드는 초고위험 산업이에요.
신약개발의 기본 과정
➀ 기초연구(타깃 탐색)
➁ 후보물질 도출 및 전임상
➂ 임상 1상~3상
➃ 허가 신청 및 시판
이 가운데 단 하나의 단계에서라도 실패하면, 수년간의 연구와 막대한 자금이 물거품이 되죠. 문제는 이 모든 과정을 거쳐도 실제 시판까지 성공률은 10% 미만이라는 점입니다.
희귀질환은 더 절망적
➀ 희귀질환은 환자 수가 적어 임상시험 참여자 모집도 어렵고,
➁ 수익성 부족으로 제약회사가 관심을 갖기 어렵습니다.
➂ 그 결과 수많은 희귀질환 환자들은 치료제 자체가 존재하지 않는 상황에 놓이곤 했습니다.
약물 재창출의 등장: 이미 존재하는 약으로 새 길을 열다
약물 재창출(Drug Repurposing)은 기존에 승인받은 약물의 새로운 적응증을 찾는 전략이에요.
대표 사례
➀ ‘비아그라’는 원래 협심증 치료제로 개발되었지만, 발기부전 치료제로 재창출되며 세계적 성공을 거두었죠.
➁ 에볼라 치료제로 개발되던 ‘렘데시비르’는 2020년 코로나19 치료제로 전환됐어요.
약물 재창출의 장점
➀ 안전성 정보가 이미 확보돼 있어 임상 위험이 적어요.
➁ 개발 속도가 빠르고 비용이 적게 듭니다.
➂ 희귀질환이나 긴급한 상황에서 빠른 대응이 가능하죠.
하지만 이런 재창출도 사람이 모든 조합을 일일이 분석해야 했던 한계가 있었어요.
바로 이 지점을 인공지능이 극적으로 변화시키고 있습니다.
생성형 AI와 약물 재창출: 비약적인 속도와 정확도
최근 펜실베이니아대 데이비드 페이겐바움 교수가 설립한 ‘Every Cure’ 프로젝트는 생성형 AI 기반의 약물 재창출 사례로 주목받고 있어요.
AI가 도입된 방식
➀ FDA 승인 약물 3000여 개
➁ 전 세계 질병 2만 개
➂ 이 모든 조합을 AI가 수 시간 안에 분석해 효과 가능성 있는 조합을 도출합니다.
성과 사례
➀ 희귀병 ‘캐슬만병’ 환자에게 기존 약물이 듣지 않았지만, AI가 제안한 면역억제제를 투여해 2년 이상 재발 없이 생존
➁ 자폐 아동에게 루코보린 투여 → 엽산 흡수 차단 항체를 우회 → 언어능력 개선 가능성 관찰 중
AI의 장점
➀ 인간 연구자의 ‘선입견’ 없이 순수 데이터 기반 예측
➁ 다양한 약물 조합을 ‘우선순위’로 추천
➂ 수개월 걸리던 분석을 수시간 이내 완료
AI 기반 신약개발의 주요 기술 변화 흐름
| 시기 | 기술 방식 | 특징 및 한계 | 주요 사례 |
|---|---|---|---|
| 1980~2000 | 고전적 생화학·임상 | 경험 기반, 선형적 개발 | 아스피린, 이부프로펜 등 |
| 2000~2015 | HTS, 유전체 데이터 | 표적 탐색은 빨라졌지만 분석 병목 | Gleevec 등 표적항암제 |
| 2015~2020 | 머신러닝 기반 분석 | 초기 알고리즘 학습 효율 저하 | Watson for Oncology |
| 2020~현재 | 생성형 AI 기반 조합 분석 | 다층 구조 학습 가능 | Every Cure, Insilico |
암·신경질환·희귀병까지: AI 적용 확장 중
암
➀ 폐암, 유방암 등에서 기존 항암제의 새로운 조합 제안
➁ 종양 미세환경 예측 기반 신약 후보 도출
자폐증
➀ 엽산 수송 관련 면역기전 모델링
➁ 루코보린 등 대체 경로 활성화 약물 도출
희귀질환
➀ 캐슬만병, 포엠증후군 등 표적 치료제 미비한 병에 대안 제시
➁ 기존 약물로도 생존율 개선 가능성 증가
제약 생태계 변화: ‘개방형 협업’이 핵심 키워드
비영리 조직
➀ Every Cure, Open Targets
➁ 상업 이익보다 사회적 가치에 집중
정부 기관
➀ 미국 보건복지부 ARPA-H, 660억 원 지원
➁ 유럽의 Horizon Health 프로젝트
병원 및 환자 단체
➀ 실질적인 환자군의 생체정보를 기반으로 AI 학습
➁ 임상 적용을 위한 실증 데이터 제공
남은 과제: AI가 전능하지는 않다
➀ AI가 추천해도, 실제 투여 시 부작용 여부는 따로 검증돼야 해요.
➁ 학습 데이터의 편향이나 결측이 AI의 예측 정확도를 떨어뜨릴 수 있어요.
➂ AI가 제안한 신약은 지적재산권 인정 여부가 모호해요.
➃ 규제기관의 평가 기준도 변화가 필요합니다.
결론: 생성형 AI는 ‘생명 연장의 열쇠’가 될 수 있을까?
“가능성이 단 1%만 있어도 붙잡아야 했습니다.”
– 데이비드 페이겐바움 교수
AI는 단순한 기술을 넘어, 희망을 계산할 수 있는 도구입니다. 희귀질환, 말기암, 자폐증 등 기존 의학의 사각지대에서 AI는 치료의 실마리를 제공하고 있어요. 하지만 제대로 된 임상 검증과 제도적 정비, 윤리적 논의, 개방형 협업 없이는 이 기술도 무력해질 수 있다는 점을 잊지 말아야 합니다.
📚 참고자료
- Feigelbaum D, et al. Every Cure initiative. ARPA-H Reports, 2024
- Insilico Medicine, Drug Discovery Pipeline Update, 2023
- “AI in Drug Repurposing”, Nature Reviews Drug Discovery, 2023
- 미국 FDA 공식 의약품 데이터베이스 (drugs@FDA)
- WHO Rare Disease Landscape Report, 2022